Mukopolysackaridos Typ IV

Alternativa namn: Morquio Syndrome, MPS IV

Mukopolysackaridos typ IV är en sällsynt, lysosomal lagringssjukdom orsakas av en brist i N-acetylgalaktosamin-6-sulfat sulfatas (GALNS), som är ett enzym involverat i glykosaminoglykan (GAG) metabolism.

Läkemedel

Kategorier

  • Behandlingsalternativ
  • Metabolic Disorders